GS-100 - NGLY1 कमी वाला पहिला मरीज

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जी एस-१०० एक पुनर्मूल्यांकन एएवी९ वेक्टर है जो मानव एनजीएलवाई१ जीन कोडिंग करता है। इ अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन और यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त की है। थेरेपी को भी एफडीए का दुर्लभ बाल रोग पदनाम २०२१ मा और पिछले साल फास्ट ट्रैक पदनाम मिला।

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