جي إس 100 - أول مريض يعاني من نقص NGLY1

جي إس 100 - أول مريض يعاني من نقص NGLY1

Clinical Trials Arena

جي إس-100 هو ناقل AAV9 المدمج الذي يشفر الجين NGLY1 البشري. وقد حصل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). حصل العلاج أيضًا على تصنيف الأمراض النادرة للأطفال من إدارة الأغذية والدواء الأمريكية في عام 2021 وتصنيف المسار السريع في العام الماضي.

#SCIENCE #Modern Standard Arabic #CU
Read more at Clinical Trials Arena