GS-100 - Pacient i parë me mungesë të NGLY1

GS-100 - Pacient i parë me mungesë të NGLY1

Clinical Trials Arena

GS-100 është një vektor rekombinant AAV9 që kodon gjenin NGLY1 njerëzor. Ajo ka marrë emërimin e ilaçeve jetime nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave dhe Agjencia Evropiane e Mjekësisë (EMA). Terapia gjithashtu mori emërimin e sëmundjeve të rralla pediatrike të FDA në vitin 2021 dhe emërimin e shpejtë të vitit të kaluar.

#SCIENCE #Tosk Albanian #CU
Read more at Clinical Trials Arena