GS-100 is 'n rekombinant AAV9-vektor wat die menslike NGLY1-geen kodeer. Dit het die weesmiddel-aanduiding van die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie en die Europese Medisyne-agentskap (EMA) ontvang. Die terapie het ook die FDA se seldsame pediatriese siekte-aanduiding in 2021 en vinnige aanwysing verlede jaar gekry.