جین تھراپی جسم میں اعصابی خلیوں کو عیب دار جی اے این جین کی فعال کاپیاں فراہم کرنے کے لیے ایک ترمیم شدہ وائرس کا استعمال کرتی ہے۔ یہ پہلا موقع ہے جب جین تھراپی کو براہ راست ریڑھ کی ہڈی کے سیال میں دیا گیا ہے، جس سے یہ جی اے این میں متاثر موٹر اور حسی نیوران کو نشانہ بنا سکتا ہے۔ کچھ خوراک کی سطحوں پر، علاج موٹر فنکشن میں کمی کی شرح کو سست کرتا دکھائی دیتا ہے۔