GS-100 ynsanyň NGLY1 genini kodlaýan rekombinant AAV9 wektorydyr. Ol ABŞ-yň Içgi we dermanlary idare etdirişinden we Ýewropanyň Medisinler agentliginden (EMA) ýetim derman saýlan. Terapiýa 2021-nji ýylda FDA-nyň seýrek görülen çaga keseli saýlan we geçen ýyl tiz tiz tizlenilýän saýlan.