GS-100 як вектори AAV9 рекомбинантӣ мебошад, ки ген NGLY1 -и инсонро рамзгузорӣ мекунад. Он аз Идораи ИМА оид ба хӯрокворӣ ва доруворӣ ва Агентии Аврупо оид ба доруворӣ (EMA) номнависии доруи ятимро гирифтааст. Терапия инчунин дар соли 2021 номнависии бемории нодири кӯдаконаи FDA -ро ва дар соли гузашта номнависии роҳи зудро ба даст овард.