GS-100 - кеше NGLY1 генын кодлаучы рекомбинант AAV9 векторы. Ул АКШ Азык-төлек һәм дарулар идарәсе һәм Европа медицина агентлыгы (EMA) тарафыннан ятим дару билгеләмәсе алган. Терапия шулай ук FDAның сирәк балалар авырулары билгеләмәсен 2021 елда һәм узган ел тиз юл билгеләмәсен алган.