GS-100 - Su primu paziente cun deficit de NGLY1

GS-100 - Su primu paziente cun deficit de NGLY1

Clinical Trials Arena

GS-100 est unu vetore AAV9 ricombinante chi codificat su gene NGLY1 umanu. At retzidu sa denominatzione de droga òrfana dae sa Food and Drug Administration de sos Istados Unidos e dae s' European Medicine Agency (EMA). Sa terapia at otentu fintzas sa denominatzione de maladia pediàtrica rara de sa FDA in su 2021 e sa denominatzione de pista lestra s'annu coladu.

#SCIENCE #Sardinian #CU
Read more at Clinical Trials Arena