जीन्-चिकित्सायां शरीरस्य तन्त्रिका-कोशिकानां कृते दोषयुक्तस्य जी. ए. एन्. जीन् इत्यस्य क्रियात्मकप्रतयः प्रदातुं परिवर्तितं वैरस् उपयुज्यते। इदं प्रथमं अवसरम् अस्ति यत् जीन्-चिकित्सा प्रत्यक्षतया मेरुदण्डस्य द्रवे प्रदत्ता, येन सा जी. ए. एन्. मध्ये प्रभावितान् मोटर् तथा संवेदी-न्यूरान् इत्येतान् लक्ष्यीकुर्यात्। केषुचित् मात्रा-स्तरेषु, चिकित्सया चालक-क्रियायाः क्षीणं मन्दं भवति इति दृश्यते स्म।