GS-100 este un vector AAV9 recombinant care codifică gena umană NGLY1. A primit denumirea de medicament orfan de la Administrația americană pentru alimente și medicamente și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). Terapia a obținut, de asemenea, denumirea de boală pediatrică rară a FDA în 2021 și denumirea de fast track anul trecut.