ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਨਸਾਂ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਨੁਕਸਦਾਰ ਜੀ. ਏ. ਐੱਨ. ਜੀਨ ਦੀਆਂ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਕਾਪੀਆਂ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਸੋਧੇ ਹੋਏ ਵਾਇਰਸ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੀ ਹੈ। ਇਹ ਪਹਿਲੀ ਵਾਰ ਹੈ ਜਦੋਂ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਸਿੱਧੇ ਰੀਡ਼੍ਹ ਦੀ ਹੱਡੀ ਦੇ ਤਰਲ ਵਿੱਚ ਲਗਾਇਆ ਗਿਆ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਇਹ ਜੀ. ਏ. ਐੱਨ. ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਮੋਟਰ ਅਤੇ ਸੰਵੇਦੀ ਨਿਊਰੋਨਜ਼ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਕੁੱਝ ਖੁਰਾਕ ਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਉੱਤੇ, ਇਲਾਜ ਮੋਟਰ ਫੰਕਸ਼ਨ ਵਿੱਚ ਗਿਰਾਵਟ ਦੀ ਦਰ ਨੂੰ ਹੌਲੀ ਕਰਦਾ ਦਿਖਾਈ ਦਿੰਦਾ ਹੈ।