जिन थेरापीले शरीरमा स्नायु कोशिकाहरूमा दोषपूर्ण GAN जीनको कार्यात्मक प्रतिलिपिहरू वितरण गर्न परिमार्जित भाइरस प्रयोग गर्दछ। यो पहिलो पटक हो जब जीन थेरापी मेरुदण्डको तरल पदार्थमा सिधै प्रशासित गरिएको छ, यसले GAN मा प्रभावित मोटर र संवेदी न्युरोनहरूलाई लक्षित गर्न अनुमति दिन्छ। केही खुराक स्तरहरूमा, उपचारले मोटर प्रकार्य गिरावटको दरलाई सुस्त बनाएको देखिन्छ।