GS-100 е рекомбинантен AAV9 вектор кој го кодира човечкиот NGLY1 ген. Тој добил ознака за сираче лек од Американската администрација за храна и лекови и Европската агенција за лекови (ЕМА). Терапијата исто така добила ознака за ретки педијатриски болести на FDA во 2021 година и ознака за брза трака минатата година.
#SCIENCE #Macedonian #CU
Read more at Clinical Trials Arena