GS-100 ir rekombinantys AAV9 vektors, kas kodē cylvāka NGLY1 genu. Tys ir sajimts orfanu medikamentu apzeimiejums nu ASV Puortykys i zuoļu administracejis i Eiropys Medikynu agenturys (EMA). Terapeite ari sajāmuša FDA retūs pediatriskuos slimeibu apzeimiejuma 2021. godā i mudrajā ceļā apzeimiejuma paguojušajā godā.
#SCIENCE #Latgalian #CU
Read more at Clinical Trials Arena