GS-100 o l'é un vettô AAV9 ricombinante ch'o codifica o gene NGLY1 umano. O l'à reçivou a designaçion de farmaco orfano da-a Food and Drug Administration di Stati Unïi d'America e da-a European Medicine Agency (EMA). A terapia a l'à ascì ottegnuo a designaçion de malattia pediatrica rara da FDA into 2021 e a designaçion de fast track l'anno passou.