GS-100 wek veguherîna AAV9 vector encoding the human NGLY1 gene. Ev ji rêveberiya xwarin û dermanan ya DYAyê û Ajansa Dermanên Ewropayê (EMA) destnîşankirina dermanên orfan wergirt. Terapiyê di sala 2021an de destnîşankirina nexweşiyên zarokan a FDA's û destnîşankirina lezgîn a sala borî jî wergirt.