GS-100 er endurskapaður AAV9 vector sem kóðar NGLY1 genin hjá mönnum. Það hefur fengið örvana lyfjaheiti frá bandarísku Matvælastofnuninni og evrópsku lyfjaeftirlitinu (EMA). Meðferðin fékk einnig FDA's sjaldgæfa barnasjúkdómsheiti árið 2021 og hraðskráheitið í fyrra.
#SCIENCE #Icelandic #CU
Read more at Clinical Trials Arena