GS-100 - NGLY1 թերության առաջին հիվանդը

GS-100 - NGLY1 թերության առաջին հիվանդը

Clinical Trials Arena

GS-100-ը AAV9 վեկտոր է, որը կոդավորում է NGLY1 գենը: Այն ստացել է անապահով դեղամիջոցների կարգավիճակ ԱՄՆ-ի Պարենի եւ դեղերի վարչությունից եւ Եվրոպական դեղերի գործակալությունից (EMA): Թերապիան նաեւ ստացել է FDA-ի հազվագյուտ մանկական հիվանդությունների կարգավիճակը 2021 թվականին եւ արագ ուղու կարգավիճակը անցյալ տարի:

#SCIENCE #Armenian #CU
Read more at Clinical Trials Arena