जीन चिकित्सा शरीर में तंत्रिका कोशिकाओं को दोषपूर्ण जी. ए. एन. जीन की कार्यात्मक प्रतियां देने के लिए एक संशोधित वायरस का उपयोग करती है। यह पहली बार है जब एक जीन चिकित्सा को सीधे रीढ़ की हड्डी के तरल पदार्थ में प्रशासित किया गया है, जिससे यह जी. ए. एन. में प्रभावित मोटर और संवेदी न्यूरॉन्स को लक्षित करने की अनुमति देता है। कुछ खुराक स्तरों पर, उपचार मोटर कार्य में गिरावट की दर को धीमा करता हुआ दिखाई दिया।