GS-100 al è un vetôr AAV9 ricombinant che al codifiche il gjen uman NGLY1. Al à ricevût la designazion di droghe orfane de Aministrazion di Aliment e Droghe dai Stâts Unîts e de Agjenzie Europeane dai Medicins (EMA). La terapie e à ancje otignût la designazion di malatie pediatriche rare de FDA tal 2021 e la designazion di viaç svelte l'an passât.