GS-100 AAV9 bektore rekombinantea da, NGLY1 genea kodetzen duena. AEBetako Elikagai eta Droga Administrazioak eta Europako Medikuntza Agentziak (EMA) droga umezurtz izendatu dute. Terapiak FDAren gaixotasun pediatriko arraroaren izendapena ere lortu zuen 2021ean eta iaz bidea azkarra.