জিন থেরাপি একটি পরিবর্তিত ভাইরাস ব্যবহার করে শরীরের স্নায়ু কোষে ত্রুটিযুক্ত জিএএন জিনের কার্যকরী অনুলিপি সরবরাহ করে। এই প্রথম কোনও জিন থেরাপি সরাসরি মেরুদণ্ডের তরলে দেওয়া হয়েছে, যার ফলে এটি জিএএন-এ প্রভাবিত মোটর এবং সংবেদনশীল নিউরনগুলিকে লক্ষ্য করতে সক্ষম হয়েছে। কিছু মাত্রায়, চিকিৎসাটি মোটর ফাংশন হ্রাসের হারকে ধীর করে বলে মনে হয়।