GS-100 - гэта рэкамбінантны вектар AAV9, які кадавае ген NGLY1 чалавека. Ён атрымаў прызначэнне лекаў-сірот ад Адміністрацыі па харчаванні і леках ЗША і Еўрапейскага медыцынскага агенцтва (EMA). Тэрапія таксама атрымала прызначэнне рэдкіх педыятрычных захворванняў FDA у 2021 годзе і прызначэнне хуткага шляху ў мінулым годзе.