GS-100 ye un vector recombinante AAV9 que codifica'l xen NGLY1 humanu. Recibió la designación de fármacu huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La terapia tamién consiguió la designación de enfermedá pediátrica rara de la FDA en 2021 y la designación de vía rápida l'añu pasáu.